ஸ்டெம் செல் ஆராய்ச்சி மற்றும் சிகிச்சை இதழ்

சுருக்கம்

நோய்-குறிப்பிட்ட தூண்டப்பட்ட ப்ளூரிபோடென்ட் ஸ்டெம் செல் மாடலிங்: வலோசின் கொண்ட புரதம் (விசிபி) நோயின் நோயியல் இயற்பியல் நுண்ணறிவு

எரிக் டிசம்பர், டேவிட் பெர்குசன், ஏஞ்சல் நல்பாண்டியன், மேத்யூ கார்கஸ், வீரல் கத்தேரியா, ஏபெல் இப்ராஹிம், மாயா ஹாட்ச், பிராச்சி ராணா, மேரி லான், கத்ரீனா ஜே லெவெல்லின், ஹான்ஸ் கெய்ர்ஸ்டெட் மற்றும் வர்ஜீனியா இ கிமோனிஸ்

வலோசின் கொண்ட புரதம் (VCP) நோய் என்பது VCP மரபணுவில் ஏற்படும் பிறழ்வுகளால் ஏற்படும் ஒரு தன்னியக்க மேலாதிக்கக் கோளாறு ஆகும், மேலும் இது முற்போக்கான தசை பலவீனம் மற்றும் அட்ராபி ஆகியவற்றுடன் தொடர்புடையது. பாதிக்கப்பட்ட நபர்கள் தோள்பட்டை இடுப்பில் பலவீனம் காரணமாக ஸ்டிரைக்கிங் ஸ்கேபுலர் சிறகுகளை வெளிப்படுத்துகிறார்கள். தற்போது, ​​சிகிச்சைகள் எதுவும் இல்லை மற்றும் நோயாளிகள் இருதய மற்றும் சுவாச செயலிழப்பால் ஆரம்பத்திலேயே இறக்கின்றனர், பொதுவாக அவர்களின் 40 மற்றும் 50 களில். நோய்-குறிப்பிட்ட தூண்டப்பட்ட ப்ளூரிபோடென்ட் ஸ்டெம் செல்களின் தலைமுறை (iPSC) VCP நோயின் வழிமுறைகள் மற்றும் அமியோட்ரோபிக் லேட்டரல் ஸ்க்லரோசிஸ் (ALS), டுச்சேன் தசைநார் டிஸ்டிராபி (DMD), பார்கின்சன் நோய், அல்சைமர்ஸ் போன்ற பிற நோய் மாதிரிகளைப் போன்ற சாத்தியமான சிகிச்சைகளை ஆராய்வதற்கான ஒரு புதிய தளத்தை வழங்குகிறது. நோய் (AD), சிறந்த நோய் (BD), மற்றும் வகை I சிறார் நீரிழிவு நோய் (T1DM). VCP நோய்க்கு அடிப்படையான செல்லுலார் மற்றும் மூலக்கூறு செயல்முறைகளை ஆய்வு செய்வதற்காக மனித iPSC வரிசையின் உருவாக்கம் மற்றும் குணாதிசயத்தை இங்கே நாங்கள் தெரிவிக்கிறோம். VCP iPSC வரியானது NANOG, SSEA4, OCT-4, TRA-1-81 போன்ற குறிப்பிட்ட ப்ளூரிபோடென்சி குறிப்பான்களை வெளிப்படுத்தியது மற்றும் சிறப்பியல்பு உருவ அமைப்பை வெளிப்படுத்தியது. மனித iPSC செல் வரிசையை TUJ-1 ஸ்டைனிங் மூலம் உறுதிப்படுத்தப்பட்ட நரம்பியல் பரம்பரையாக வேறுபடுத்தினோம், இது நரம்பியல் வகுப்பு III β-டூபுலின் மார்க்கர். ஒப்பிடும்போது iPSC நரம்பியல் பரம்பரையில் ubiquitin (Ub), TAR DNA பிணைப்பு புரதம்-43 (TDP-43), லைட் செயின் 3-I/II (LC3), p62/SQSTM1 மற்றும் ஆப்டினியூரின் (OPN) ஆகியவற்றின் உயர் புரத வெளிப்பாடு அளவைக் கண்டறிந்தோம். கட்டுப்பாட்டு நரம்பியல் கோட்டிற்கு. ஒட்டுமொத்தமாக, நோயாளி-குறிப்பிட்ட iPSC தொழில்நுட்பம் சிக்கலான வழிமுறைகளைப் புரிந்துகொள்வதற்கும் VCP மற்றும் தொடர்புடைய கோளாறுகளின் புதிய சிகிச்சைகளுக்கும் பயனுள்ள நோய் மாதிரியை வழங்கக்கூடும் என்பதை எங்கள் முடிவுகள் நிரூபிக்கின்றன.