பரம்பரை மரபியல்: தற்போதைய ஆராய்ச்சி

சுருக்கம்

அக்ரோமடோப்சியாவின் மாதிரியான Cngb3 நாக் அவுட் எலிகளில் குறைக்கப்பட்ட வெக்டார் வால்யூம் கொண்ட AAV-மத்தியஸ்த மரபணு சிகிச்சையின் மதிப்பீடு

லியு எக்ஸ், ஜாங் ஒய், டு டபிள்யூ, ஷி டபிள்யூ, தாவோ ஒய், டெங் டபிள்யூ, லி ஜே, ஜாவோ சி, பாங் ஜே

நோக்கம்: சப்ரெட்டினல் ஊசிக்கு பயன்படுத்தப்படும் வெக்டரின் அளவை C57bl/6J மவுஸ் முழு விழித்திரையை மாற்றுவதற்கு குறைக்க முடியுமா மற்றும் Cngb3 நாக் அவுட் (KO) மவுஸ் மாதிரியில் கூம்பு செயல்பாட்டை மீட்டெடுக்க முடியுமா என்பதை ஆராய இந்த ஆய்வு வடிவமைக்கப்பட்டுள்ளது.
முறைகள்: C57bl/6J எலிகள் மற்றும் Cngb3 KO எலிகள் முறையே 0.5 μL அல்லது 1 μL AAV5-smCBAmCherry திசையன் மற்றும் AAV5-IRBP/GNAT2-hCngb3 வெக்டரின் சப்ரெட்டினல் ஊசியைப் பெற்றன. இடமாற்றம் செய்யப்பட்ட பகுதியை மதிப்பிடுவதற்காக காட்டு-வகை சுட்டி கண்களில் இருந்து விழித்திரை முழு ஏற்றங்கள் மற்றும் உறைந்த பிரிவுகள் தயாரிக்கப்பட்டன. Cngb3 KO எலிகளின் கண்களில் வெக்டர் ஊசி செலுத்தப்பட்ட இரண்டு மாதங்களுக்குப் பிறகு இருண்ட மற்றும் ஒளி-அடாப்டட் எலக்ட்ரோரெட்டினோகிராம்கள் (ERGs) பதிவு செய்யப்பட்டன.
முடிவு: AAV5-smCBA-mCherry உட்செலுத்தப்பட்ட காட்டு-வகை எலிகளின் விழித்திரையில், ஊசி அளவுகளுக்கு இடையில் எந்த வித்தியாசமும் காணப்படவில்லை. mCherry நேர்மறை விழித்திரை நிறமி எபிடெலியல் (RPE) மற்றும் ஒளிச்சேர்க்கை செல்கள் முழு விழித்திரை முழுவதும் காணப்பட்டன. AAV5-IRBP/GNAT2-hCngb3- உட்செலுத்தப்பட்ட Cngb3 KO எலிகளில், 1-μL உட்செலுத்தப்பட்ட எலிகள் 0.5-μL உட்செலுத்தப்பட்ட எலிகளை விட புகைப்பட ஈஆர்ஜி மறுசீரமைப்பின் அதிக சராசரியைக் காட்டியது. இருப்பினும், 1-μL உட்செலுத்தப்பட்ட எலிகளில் ஸ்கோடோபிக் ஈஆர்ஜிகள் குறைவாக இருந்தன, அதிக ஊசி அளவுகள் அதிக சேதங்களை விளைவித்தன என்பதைக் குறிக்கிறது.
முடிவு: வெக்டரின் குறைக்கப்பட்ட அளவு (0.5 μL) குறைவான சேதங்களைத் தூண்டியது. இருப்பினும், அதிக அளவு வெக்டார் (1 μL) Cngb3 KO மவுஸில் அதிக ERG செயல்பாட்டை மீட்டெடுக்கிறது.