இரத்தக் கோளாறுகள் மற்றும் இரத்தமாற்றம் பற்றிய இதழ்

சுருக்கம்

காரணி VIII ஐ லிப்பிட் நானோடிஸ்க்குகளுடன் பிணைப்பது ஹீமோபிலியா A இன் மவுஸ் மாதிரியில் அதன் உறைதல் செயல்பாட்டை அதிகரிக்கிறது

கெரி சிசென்சிட்ஸ்-ஸ்மித், கிரில் க்ருஷின் மற்றும் ஸ்வெட்லா ஸ்டோய்லோவா-மெக்ஃபி

பின்னணி: ஹீமோபிலியா ஏ என்பது குறைபாடுள்ள அல்லது குறைபாடுள்ள காரணி VIII (FVIII) காரணமாக ஏற்படும் பிறவி இரத்தப்போக்குக் கோளாறு ஆகும். FVIII இன் செயலில் உள்ள வடிவம், சவ்வு-பிணைக்கப்பட்ட உள்ளார்ந்த டென்னேஸ் (FVIIIa-FIXa) வளாகத்தில் உள்ள செரின் புரோட்டீஸ் காரணி IXa (FIXa)க்கான இணை காரணியாகும். செயல்படுத்தப்பட்ட பிளேட்லெட் மேற்பரப்பில் FVIIIa-FIXa வளாகத்தின் ஒருங்கிணைப்பு வெற்றிகரமான இரத்த உறைதலுக்கு முக்கியமானது.

குறிக்கோள்கள்: விவோவில் FVIII செயல்பாட்டிற்கான லிப்பிட் நானோடிஸ்க்குகளின் (ND) பங்கை வகைப்படுத்தவும் மற்றும் FVIII க்கான விநியோக அமைப்பாக லிப்பிட் ND ஐ சோதிக்கவும். ஹீமோபிலியா A க்கு மேம்படுத்தப்பட்ட சிகிச்சையாக FVIII ஐ ND உடன் பிணைக்கும் திறனை மதிப்பிடுவதற்கு.

முறைகள்: மறுசீரமைப்பு போர்சின் FVIII (rpFVIII) கரைசலில் வெளிப்படுத்தப்பட்டது மற்றும் வகைப்படுத்தப்பட்டது, மேலும் ND உடன் பிணைக்கப்படும் போது. rpFVIII, ND மற்றும் rpFVIII-ND வளாகங்கள் டிரான்ஸ்மிஷன் எலக்ட்ரான் மைக்ரோஸ்கோபி மூலம் வகைப்படுத்தப்பட்டன. செயல்பாட்டு ஆய்வுகள் aPTT சோதனைகள் மற்றும் ஹீமோபிலிக் எலிகளின் நேரம் தீர்க்கப்பட்ட டெயில் ஸ்னிப் ஆய்வுகளைப் பயன்படுத்தி மேற்கொள்ளப்பட்டன.

முடிவுகள்: செயல்பாட்டு rpFVIII லிப்பிட் ND இல் வெற்றிகரமாக இணைக்கப்பட்டது. ஹீமோபிலிக் எலிகளுக்கு உட்செலுத்தப்பட்டபோது, ​​rpFVIII-ND வளாகங்கள் ஒரு உச்சரிக்கப்படும் சார்பு உறைதல் விளைவைக் காட்டியது, இது rpFVIII ஐ விட வலுவானது. ND இன் உட்செலுத்துதல் மட்டுமே உறைதல்-சார்பு விளைவைக் காட்டியது, இந்த விளைவு சேர்க்கை அல்ல, rpFVIIIND வளாகங்கள் ஹீமோபிலிக் எலிகளில் உறைதல் செயல்முறையில் ஒரு ஒருங்கிணைந்த விளைவைக் கொண்டிருக்கின்றன என்பதைக் குறிக்கிறது.

முடிவுகள்: ஹீமோபிலிக் எலிகளில் உட்செலுத்தப்படுவதற்கு முன்பு rpFVIII ஐ ND உடன் பிணைப்பது புரதத்தின் சிகிச்சை செயல்பாட்டை கணிசமாக மேம்படுத்துகிறது. இது சவ்வு-பிணைப்பு FVIII நிலை மற்றும் உள்ளார்ந்த டென்சேஸ் வளாகத்தின் அசெம்பிளி ஆகியவற்றில் இரத்த உறைதலை மாற்றியமைப்பதற்கான ஒரு புதிய அணுகுமுறையை நோக்கி ஒரு அர்த்தமுள்ள படியை பிரதிபலிக்கிறது.